من المقرر، أن تبدأ دراسة كريسبر الأولى داخل الجسم في الولايات المتحدة لعلاج أحد أشكال العمى، والمرضى على وشك التسجيل في الدراسة الأولى لاختبار تقنية تحرير الجينات داخل الجسم, و المعروفة باسم "دراسة كريسبر" في محاولة أحد الأشكال الوراثية للعمى، حيث أن الأشخاص المصابون بالمرض لديهم عيون طبيعية لكنهم يفتقرون إلى جين يحول الضوء للإشارات المنقولة إلى الدماغ و التي تمكننا من الإبصار .
ويهدف العلاج التجريبي إلى تزويد الأطفال والبالغين بنسخة صحية من الجين الذي يفتقرون إليه، وذلك باستخدام أداة تقطع أو "تحرر" الحمض النووي في مكان محدد؛ و ذلك بغرض علاجه لمرة واحدة مما يغير بشكل دائم الحمض النووي للشخص.
وستقوم شركتان هما "Edas Medicine" و"Allergan" بهذا الاختبار على ما يصل إلى (18) شخصًا في جميع أنحاء الولايات المتحدة، بما في ذلك مستشفى ماساتشوستس للعيون والأذن في بوسطن، بداية هذا الخريف.
يختلف هذا التحرير( التعديل) الجيني للأشخاص بعد الولادة عن العمل المثير للجدل الذي قام به عالم صيني في العام الماضي، حيث قام بتغيير الحمض النووي للأجنة عند الحمل بطريقة يمكن أن تنقل التغييرات إلى الأجيال القادمة، حيث إن تغييرات الحمض النووي في البالغين التي ستقوم الدراسة الجديدة إلى إجرائها لن يرثها الأجيال القادمة.
وقد حاولت شركة أخرى " Sangamo Therapeutics "، تحرير الجينات داخل الجسم؛ لعلاج أمراض التمثيل الغذائي باستخدام أداة تسمى أصابع الزنك.
لقد استحوذت كريسبر على العلماء؛ لأنها طريقة بسيطة للغاية للقيام بتحرير الجينات، على الرغم من أنها جديدة لدرجة أن مخاطرها غير معروفة تمامًا , ولكن يعتقد الباحثون أن لديها إمكانات كبيرة لعلاج العديد من الأمراض التي تسببها عيوب الجينات التي ليس لديها علاجات جيدة الآن.
وتعدّ دراسة العمى موجهة للأشخاص الذين لديهم شكل واحد من مرض ليبر الخلقي, و الذي يعتبره العلماء أنه السبب الأكثر شيوعًا لعمى الأطفال الوراثي ، والذي يحدث في حوالي( 2 إلى 3 ) من كل (100000) ولادة , و غالبًا ما يجعل الناس يرون الضوء ساطعاً والأشكال غير واضحة ، وفي النهاية يمكن أن يفقدوا البصر بشكل كامل .
ويشار إلى أن الآباء والأمهات هم حاملي الجين المشوه ( المعيب – المعطب) ، ويمكن أن يبقى كامناً ( خاملاً ) دون أن يظهر لأجيال متلاحقة، ليظهر فجأة عندما يتم توريث توليفة سيئ الحظ للطفل بنسختين من هذا الجين مما يجعله مصاباً بالعمى الوراثي.
ويباع العلاج الجيني المسمى Luxturna"" بالفعل لعلاج أشكال أخرى من المرض، والعلاج مشابه للدراسة حيث يستخدم فيروس معدل لنقل الجين البديل إلى خلايا في الجزء الخلفي من العين في الشبكية , و يتم حقنه أثناء عملية جراحية وجيزة .
وستختبر الدراسة الجديدة الأطفال ما لا يقل عن ثلاث سنوات والبالغين الذين يعانون من تباعد في مستوى الرؤية.