الكشف عن أداة تحرير الحمض النووي يمكنها تصحيح 89% من العيوب الوراثية

قال علماء أمريكيون إن طريقةً جديدة لتحرير الحمض النووي يمكن أن تصحح 89٪ من الأخطاء الوراثية في الحمض النووي، والتي تسبب الأمراض المختلفة، وتم وصف هذه التقنية، التي تسمى التحرير الشامل، بأنها معالج النصوص الوراثية القادر على إعادة كتابة الشفرة الوراثية بدقة وتصحيح الأخطاء الموجودة، واستخدم لتصحيح الطفرات الضارة في المختبرات، بما في ذلك تلك التي تسبب مرض فقر الدم المنجلي.

وأضح فريق البحث أن هذه الأداة متعددة الاستخدامات ودقيقة للغاية، لكنهم يريدون التأكيد أنهم ما زالوا في مرحلة البداية.

ألا يمكننا بالفعل تعديل الحمض النووي؟

ويعد التحرير الشامل هو أحدث تقدم وتقنية في مجال تحرير الجينات، والذي يتطور بوتيرة مذهلة، والحمض النووي البشري هو دليل التعليمات لبناء وتشغيل أجسادنا، وهو مكون رئيسي في جميع خلايا الجسم.

لذلك، فإن القدرة على تعديل الحمض النووي من خلال تحرير الجينات تعمل بالفعل على تحويل البحوث العلمية وفتح آفاق جديدة للعلماء لمعرفة ماهية عمل الحمض النووي بشكل أفضل وأوسع، وهو مجال واعد للغاية، حيث يعد بإحداث ثورة في الطب وطرح أسئلة أخلاقية عميقة بعد خلق الأطفال الذين تم تعديل جيناتهم للحماية من فيروس نقص المناعة البشرية على سبيل المثال.

وتم التركيز بشكل مثير من قبل لعلى تقنية أخرى تسمى Crispr-Cas9 ، والتي تم تطويرها قبل سبع سنوات فقط، حيث تقوم هذه التقنية بمسح الحمض النووي للكشف عن المنطقة المستهدفة منه، ويقوم بتقطيعه إلى جزئين، مما يخلق فرصةً لتحرير الحمض النووي.

ومع ذلك، إن التعديلات ليست مثالية دائماً، ويمكن أن تنتهي عمليات القطع في المكان الخطأ من الحمض النووي، مما قد يؤدي لأضرار جسيمة، كلتا القضيتين تعتبران عائقاً ومشكلةً لاستخدام مثل هذه التكنولوجيا في الطب.

كيف يعمل التحرير الشامل؟

استخدمت الدراسة، المنشورة في مجلة Nature، التحرير الشامل لإدخال أو حذف أجزاء من الحمض النووي بدقة، وكذلك الأخطاء المطبعية الصحيحة في رمز واحد من أصل ثلاثة مليارات رمز جيني، والتي تشكل الشفرة الوراثية البشرية.

وقال أحد الباحثين، الدكتور ديفيد ليو: " يمكنك أن تفكر في أداة التحرير الشامل بأنها معالج النصوص، القادر على البحث عن تسلسل الحمض النووي المستهدف وتصحيح الأخطاء فيه بدقة، وهي توفر مرونةً أكثر في الاستهداف ودقة أكبر في التحرير والتصحيح من أي تقنية سبقتها".

كما إن التحرير الشامل يشبه الضغط على Ctrl-F في الكمبيوتر للعثور على جزء النص الذي تريد تغييره، ثم الضغط على Ctrl-C وCtrl-V لنسخ النص الجديد ولصقه في مكان آخر، وتستخدم هذه التقنية سلسلةً من الشيفرة الوراثية التي تم صنعها في المعمل، والذي يعتمد على نظام النسخ العكسي الذي ينسخ التعديلات ذات الصلة إلى الحمض النووي لتصحيح الخطأ بشيفرة سليمة، وتم تطويره من قبل الباحثين في معهد Broad MIT وهارفارد في ماساتشوستس بالولايات المتحدة الأمريكية.

كيف يمكن للتحرير الشامل معالجة أو الوقاية من الأمراض؟

كما إن اللبنات الأساسية للحمض النووي هي القواعد الأربع الأدينين، والسيتوزين، والجوانين، والثيمين، وهي معروفة عادة بأحرفها A و C و G و T لدى علماء الأحياء و الهندسة الوراثية، حيث تشكل ثلاثة مليارات من هذه القواعد "الرموز" الدليل الكامل لبناء جسم الإنسان والمحافظة عليه، ولكن يبدو أن الأخطاء الصغيرة يمكن أن تسبب المرض أو تسبب خللاً في عمل جسم الانسان، حيث أنه قد ينتج عن الطفرة التي حولت نوعاً معيناً من القاعدة A إلى T الشكل الأكثر شيوعاً لمرض الخلايا المنجلية، نعم بهذه البساطة.

وغالباً ما ينتج مرض Tay-Sach، وهو حالة مرضية عصبية نادرة ومميتة، عن طريق إضافة أربعة أحرف إضافية من الشفرة إلى الحمض النووي مما يعني اختلالاً في الأوامر الصادرة عنه للجسم.

لقد تم استخدام التحرير الشامل لعكس كلٍ من الأخطاء الجينية في التجارب على الخلايا البشرية في المختبر، حيث يوجد حوالي 75000 طفرة مختلفة يمكن أن تسبب الأمراض في الناس، ويقدر الدكتور ليو أن التحرير الشامل لديه القدرة على إصلاح 89 ٪ منهم، أما الـ 11٪ الأخرى، فتشمل الحالات التي يكون فيها للناس الكثير من النسخ الجينية الخاطئة أو عندما يكون التشفير الجيني كله مفقوداً.

وقال الدكتور ليو: "التحرير الشامل هو البداية فحسب، وليس نهاية لطموح طويل الأمد في علوم الأحياء الجزيئية لتكون قادراً على إجراء أي تغيير للحمض النووي في أي موضع للخلية أو الكائن الحي، بما في ذلك المرضى المحتمل اصابتهم بأمراض وراثية مزمنة".

كم من الوقت قد يستغرق الأمر للبدء باستخدام هذه الأداة؟

كما إن التحدي، كما هو الحال مع جميع تقنيات تحرير الجينات الأخرى، هو الحصول على الآلية الجزيئية القادرة على إجراء هذه التعديلات في الأجزاء الصحيحة من جسم الإنسان وضمان سلامتها، ومثل التقنيات الأخرى لتحرير الجينات، من المحتمل أن تكون التطبيقات الأولى التجريبية على الأمراض حيث يمكن إخراج الخلايا من الجسم وتحريرها وفحصها للتأكد من سلامتها وإعادة وضعها بعد تعديلها إلى الجسم.

وينطبق هذا على بعض اضطرابات الدم مثل مرض الخلايا المنجلية أو الثلاسيميا، حيث يمكن إزالة النخاع العظمي وإعادته مرةً إلى الى جسم المريض بعد تعديله وراثياً.

وقالت الدكتورة هيلاري شيبارد من جامعة أوكلاند: "نكون قادرين على إصلاح المتغيرات الوراثية البشرية المعروفة المرتبطة بالمرض، ولكن قد تكون هناك إمكانية لاستغراق بعض الوقت للقيام بذلك على نوع الخلية المناسب وبطريقة ملائمة سريرياً وأكثر أماناً على صحة المرضى".

ماذا يعتقد الخبراء؟
وقال البروفيسور روبن لوفيل بادج، من معهد فرانسيس كريك، لهيئة الإذاعة البريطانية BBC NEWS: "هذه ورقة بحثية ممتازة، وهي نموذجية للنهج العلمي الدقيق، وخطوة ذكية ومبتكرة من قبل الدكتور ديفيد ليو".