هل تسببت أداة كريسبر في وفاة المتطوع الوحيد في دراسة تعديل الجينات؟

علوم

دراسة تربط الموت في عمليات تعديل الجينات بالفيروس المستخدم لتقديم العلاج وليس بسبب أداة كريسبر

1 حزيران 2023 14:11

خلص الباحثون في دراسة مبكرة إلى أن المتطوع الوحيد في دراسة تعديل الجينات التي استهدفت نوعاً نادراً من الحثل العضلي الدوشيني توفي على الأرجح بعد تفاعله مع الفيروس الذي قدم العلاج في جسمه.

أداة كريسبر للتعديل الجيني

توفي تيري هورغان، 27 عاماً، من مونتور فولز، نيويورك، العام الماضي خلال أحد الاختبارات الأولى لعلاج التعديل الجيني المصمم لشخص واحد، وتساءل بعض العلماء عما إذا كانت أداة تحرير الجينات "كريسبر" لعبت دوراً في وفاته.

الفيروس المستخدم لتقديم العلاج سبب الوفاة

لقد غيرت هذه الأداة البحث الجيني، وأطلقت شرارة تطوير العشرات من الأدوية التجريبية، وفازت بجائزة نوبل لمخترعيها في عام 2020، لكن الباحثين قالوا أن الفيروس الذي اعتاد أن ينقل العلاج إلى الجسم لأنه لا يصيب الناس عادة، بالإضافة إلى حالته الصحية، تسبب في المشاكل التي أدت إلى وفاته في النهاية.

وكتب المؤلفون في الدراسة التي لم تخضع بعد لمراجعة العلماء حتى الآن، يبدو أن هورغان كان لديه رد فعل مناعي "أكثر شدة من غيره ممن تلقوا جرعات مماثلة أو أعلى قليلاً" من الفيروس.


تم تسجيل هورغان في مرحلة مبكرة من تجارب السلامة التي وافقت عليها إدارة الغذاء والدواء. برعاية منظمة غير ربحية مقرها ولاية كونيتيكت أسسها شقيقه ريتش، في محاولة لإنقاذه من مرض هزال العضلات الناجم عن طفرة في الجين اللازم لإنتاج بروتين يسمى ديستروفين.

وفي بيان، شكر ريتش هورغان فريق البحث بقيادة كلية الطب بجامعة ماساتشوستس تشان وجامعة ييل لإجراء تحقيق "شامل وعام" قدم رؤى قيمة، وأضاف: "من الناحية الشخصية، تعد هذه الدراسة خطوة مهمة أخرى نحو تكريم إرث تيري والتزامه، وكذلك التزام عائلتنا بالكامل، تجاه مجتمع الأمراض النادرة".

يهدف علاج هورغان إلى استخدام كريسبر لزيادة أحد أشكال بروتين الديستروفين، حيث بدأت العملية بتثبيط الجهاز المناعي لهورغان لتحضير جسده للعلاج، والذي تم إعطاؤه عن طريق الوريد "بجرعة عالية" مما يعرف باسم ناقل فيروسي مرتبط بالغدة.

لكن سرعان ما بدأ هورغان يعاني من مشاكل، ودخل في سكتة قلبية بعد ستة أيام من العلاج وتوفي بعد يومين من فشل في الأعضاء وتلف في الدماغ، وبسبب توقيت الأعراض، وحقيقة أن الباحثين تمكنوا من العثور على القليل من إنزيم تعديل الجينات في جسده، فقد خلصوا إلى أن العلاج لم يتم تفعيله بعد.

المصدر: medRxiv