علاج الصرع الوراثي عند الأطفال باستهداف الجين المسبب للنوبات

كشف فريق بحثي من معهد فرالين الطبي عن تقدم كبير في تطوير علاج مستهدف لأحد أخطر أشكال الصرع الوراثي الذي يصيب الأطفال، والذي تسببه طفرات في جين KCNT1 المسؤول عن تنظيم الإشارات الكهربائية بين الخلايا العصبية.

الآلية العلاجية لنوبات الصرع عند الأطفال

يؤدي الخلل في جين KCNT1 إلى اضطراب تدفق أيونات البوتاسيوم في الخلايا العصبية، مما يتسبب في نوبات صرع شديدة لا تستجيب للعلاجات التقليدية، فالدواء الجديد الذي يعمل كمثبط انتقائي، صمم لتصحيح هذا الخلل من خلال تنظيم تدفق البوتاسيوم بشكل دقيق.

ويقول البروفيسور ماثيو ويستون، قائد الفريق البحثي: "هذا النهج العلاجي يختلف جذريا عن الأدوية الحالية، فهو لا يكتفي بتثبيط النوبات بل يعالج السبب الجذري للمشكلة".

وأظهرت الاختبارات على النماذج الحيوانية انخفاضا ملحوظا في وتيرة النوبات الصرعية بنسبة تصل إلى 70%، ومع ذلك يحذر الباحثون من أن الطريق لا يزال طويلا قبل التأكد من فعالية الدواء على البشر.

تأثيرات العلاج الجيني على حياة الأطفال

ومن المقرر أن تبدأ التجارب السريرية الأولى في عام 2026، بدعم من شركة "أكتيو بايوساينسز" المتخصصة في علاجات الأمراض النادرة، فإذا نجحت هذه التجارب، سيشكل هذا العلاج طفرة حقيقية لأكثر من 3000 طفل مصاب في الولايات المتحدة وحدها.

ولا تقتصر أهمية هذا الدواء على السيطرة على النوبات فحسب، بل قد يحسن أيضا الوظائف الإدراكية والسلوكية لدى الأطفال المصابين، فالعديد من الأطفال المرضى يعانون من تأخر في النمو وصعوبات تعليمية شديدة نتيجة هذه الطفرة الجينية.

وتشير الدكتورة سارة كونور الخبيرة في طب أعصاب الأطفال: "إن العلاجات الحالية تعالج الأعراض فقط، أما هذا الدواء فيستهدف المشكلة من جذورها، مما يفتح باب الأمل لتحسين نوعية حياة هؤلاء الأطفال بشكل جذري".